日本小児神経学会
English サイトマップ
関連リンク集
入会手続きはこちら
このホームページについて

平成24年1月19日

厚生労働大臣               小宮山洋子 殿

厚生労働省医薬食品局         木倉敬之 局長 殿

厚生労働省医薬食品局審査管理課  赤川治郎 課長 殿

日本小児神経学会
理事長 大澤真木子

日本てんかん学会
理事長 兼子 直

要望書

Dravet症 候群の治療薬スチリペントールの早期承認について

 厚生労働省におかれましては、常々薬事行政に関し一方ならぬご尽力をいただき、誠にありがとうございます。このたびはDravet(ドラベ)症候群に対するスチリペントールの早期承認に関し、お願い申し上げます。
 Dravet症候群は乳児重症ミオクロニーてんかんとも呼ばれますが、乳児期に発症する代表的な難治てんかんであり、発熱などの体温上昇に伴い、てんかん重積状態を頻発します。幼児期にはそれに加えてミオクロニー発作も出現します。幼児期早期までは発達は正常ですが、その後しだいに発達が退行し、最終的にはほとんどの患者で重度の知的障害を呈します。成人期に至っても、大多数の患者においては、我が国で使用可能な抗てんかん薬では、けいれん発作が抑制されない重篤な疾患です。
 2007年に欧州でDravet症候群の特効薬として、スチリペントールが承認され、同年我が国の未承認薬使用問題検討会議で、速やかに我が国への導入が必要な薬と見なされました。その後2010年にオーファンドラッグとして、我が国の治験が開始されました。特殊な難治てんかんですので、治験のエントリー条件に合う患者数は限られておりましたが、この薬に対する臨床現場の大きな期待を背景に、治験は順調に進捗し、2011年12月末に承認申請を行うことが出来たとの情報を得ました。
 Darvet症候群は知能予後、発作予後共に不良な難治てんかんですが、経過中、突然死や脳症を発症する患者が少なからず存在し、そのときにけいれん発作を伴うことも多く認められます。このようなことから、Dravet症候群においては、出来るだけ早期に発作、特に長時間続くけいれん発作を抑制することが重要だと考えられます。スチリペントールは欧州では特にけいれん発作に著効し、けいれんの持続時間を有意に短縮することが知られています。そこでスチリペントールをなるべく早期に開始することが、Dravet症候群の患者の予後を改善するために重要だと考えられます。
 我が国のDravet症候群の患者は、発作が完全に抑制されない状態で、特効薬であるスチリペントールの承認を待ちわびております。これらの患者の診療に日夜奮闘する臨床現場も、早期承認を目指して困難な治験に取り組んで参りました。
 何卒一日も早くこの薬を承認いただきますように、心からお願い申し上げます。


▲小児神経学会からの提言・意見メニューへ

▲このページのTopへ

学会について
学会の沿革
歴代役員・総会会長
会則・規則
役員構成
委員会構成
学術集会・セミナー
主催の学術集会・セミナー
国際学会
地方会
その他
小児神経Q&Aコーナー

学会誌「脳と発達」

英文誌「Brain&Development]

PDFファイル閲覧ソフトAdobe Reader(無料)はこちらからダウンロードできます。

Copyright @ 2005 日本小児神経学会 Japanese Society of Child Neurology